Nowa, przełomowa terapia w leczeniu stwardnienia rozsianego

Stwardnienie rozsiane (SM) to choroba o wielu obliczach – u każdego może przebiegać inaczej, ma również kilka odmiennych postaci.

Nowa, przełomowa terapia w leczeniu stwardnienia rozsianego. Foto: Pixabay

U niektórych SM charakteryzuje się naprzemiennym pojawianiem się okresów pogorszenia (tzw. rzutami) i poprawy funkcjonowania organizmu (tzw. remisjami), u innych ma formę postępującą od samego początku.

Chociaż choroba uznana jest obecnie za nieuleczalną i prowadzącą do niepełnosprawności, wczesne włączenie odpowiedniej terapii pozwala na długotrwałe opanowanie jej przebiegu. Aby skutecznie spowolnić progresję SM niezwykle ważna jest więc nie tylko szybka diagnoza, ale też dobór spersonalizowanego leczenia adekwatnego do postaci choroby i profilu danego pacjenta. W styczniu 2018 r. w Europie zarejestrowany został nowy lek – okrelizumab, który daje szansę na zwiększenie indywidualizacji terapii pacjentom z rzutowo-remisyjną postacią choroby. Jest to też pierwszy w historii lek, który z powodzeniem może być stosowany w pierwotnie postępującej postaci SM.

Szacuje się, że na stwardnienie rozsiane cierpi ok. 2,3 miliona ludzi na całym świecie, a w Polsce liczba chorych może sięgać nawet 46 tysięcy – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań. SM jest diagnozowane zwykle u tzw. młodych dorosłych, między 20. a 40. rokiem życia i jest główną przyczyną nieurazowej niepełnosprawności. Choroba ma kilka odmiennych postaci klinicznych. Najczęstszą z nich, dotykającą ok. 75 proc. pacjentów, jest postać rzutowo-remisyjna, w której objawy neurologiczne – tzw. rzuty (np. zaburzenia wzroku, odrętwienie kończyn czy niedowład) pojawiają się okresowo. SM może rozwijać się też bez zauważalnych rzutów, natomiast z systematycznie pogłębiającą się niesprawnością – wówczas jest to postać pierwotnie postępującą.

Indywidualna terapia

Ponieważ SM ma tak wiele różnych postaci i u każdego pacjenta może przebiegać inaczej, niezwykle ważne jest zindywidualizowane podejście do chorego. Lekarz powinien mieć więc jak najszerszy wybór leków oraz możliwość łatwej zmiany terapii, aby w przypadku nieskuteczności jednego leku móc zastąpić go leczeniem o wyższej skuteczności. Sytuacja chorych na SM w Polsce, poprawiła się znacząco w ostatnich latach, dzięki dostępowi do wielu nowoczesnych opcji terapeutycznych.

Aktualnie chorzy z rzutowo-remisyjną postacią mogą korzystać z 11 leków, finansowanych ze środków publicznych – są one dostępne w ramach dwóch odrębnych programów lekowych, tzw. I i II linii. Niestety w II linii leczenia, w której stosuje się preparaty o wyższej skuteczności obecnie dostępne są jedynie dwa produkty, co znacząco ogranicza możliwości terapeutyczne. Istnieje grupa pacjentów, u których pomimo przyjmowania leków choroba nadal pozostaje aktywna. Dla tych chorych, dotychczas nie było możliwości uzyskania skutecznego leczenia. Natomiast chorzy z pierwotnie postępującą postacią SM do tej pory nie mieli tak naprawdę żadnej możliwości leczenia, co skazywało ich na narastającą niepełnosprawność.

Choroba w liczbach

Chorzy na stwardnienie rozsiane to w znaczącej większości młodzi dorośli, a więc osoby w wieku produkcyjnym. Wyniki badań przeprowadzonych w Europie wykazują, że koszty pośrednie związane z utratą produktywności chorych stanowią istotną część kosztów całkowitych choroby.

W Polsce koszty te osiągnęły w 2016 r wartość od 180 do 450 mln w zależności od przyjętej metody pomiaru, przy prawie 401 mln zł wydatkowanych przez NFZ i prawie 300 mln zł wydatkowanych przez ZUS. Pomimo dynamicznego wzrostu nakładów na leczenie pacjentowi z SM wciąż wyzwaniem systemowym jest fakt, iż do leczenia modyfikującego przebieg SM w I linii ma dostęp jedynie 30 proc. chorych w Polsce, podczas gdy średnia Unii Europejskiej to 60 proc. W przypadku leczenia lekami w II linii dostęp do terapii ma jedynie 9 proc. pacjentów, natomiast średnia UE to 25 proc.

Zwiększenie dostępu ogółu chorych do leczenia zgodnego ze standardami klinicznymi, dającego możliwość spersonalizowania terapii i dopasowania do profilu pacjenta, zapewnienie leczenia dla osób które do tej pory nie miały leczenia to nie koszt, a inwestycja. Zastosowanie optymalnej skoordynowanej terapii, obejmującej nowoczesne leczenie i rehabilitację daje wszystkim wymierną wartość – lepszą jakość życia pacjentów, ale i redukcję kosztów pośrednich SM.